超21億美元！武田囊獲下一代阿爾茨海默病療法

5月13日，再生元和賽諾菲宣布度普利尤單抗（商品名：Dupixent）治療慢性鼻-鼻竇炎伴鼻息肉（CRSwNP）青少年患者的補充生物制品許可申請（sBLA）獲FDA優(yōu)先審評，PDUFA日期為2024年9月15日。如果獲得批準，度普利尤單抗將成為美國第一種針對12-17歲青少年CRSwNP患者的療法。

此次sBLA的遞交主要獲得來自兩項成人CRSwNP積極關(guān)鍵試驗（SINUS-24和SINUS-52）中療效數(shù)據(jù)的外推（extrapolation）分析結(jié)果。這些試驗表明，與安慰劑相比，Dupixent在24周內(nèi)顯著改善了患者的鼻塞/阻塞的嚴重程度、鼻息肉大小和嗅覺，同時也減少了對系統(tǒng)性皮質(zhì)類固醇或手術(shù)的需求。

此外，該sBLA申請還得到了Dupixent在目前批準的青少年適應癥中的安全性數(shù)據(jù)支持。在SINUS-24和SINUS-52中，安全性結(jié)果總體上與Dupixent在其獲批適應癥中已知的安全性概況一致。

5月13日，武田（Takeda）和AC Immune今日宣布就AC Immune靶向有毒形式淀粉樣蛋白β（Aβ）的免疫療法，包括用于治療阿爾茨海默?。ˋD）的ACI-24.060，簽署了一項總額超過21億美元的全球獨家選擇和許可協(xié)議。

根據(jù)協(xié)議條款，AC Immune將收到1億美元的預付款，并在相關(guān)里程碑全部實現(xiàn)的情況下，有資格獲得選擇權(quán)行使費及額外的潛在開發(fā)、商業(yè)等里程碑付款，總額可達約21億美元。AC Immune將負責完成ABATE試驗。一旦行使選擇權(quán)，武田將負責并資助所有后續(xù)的臨床開發(fā)，并負責全球的監(jiān)管以及商業(yè)化活動。

該合作候選藥物ACI-24.060是基于AC Immune公司SupraAntigen平臺開發(fā)的抗Aβ疫苗，旨在激發(fā)針對Aβ寡聚體和焦谷氨酸Aβ的多克隆抗體反應，具有抑制淀粉樣蛋白斑塊形成，促進這類斑塊的清除的潛力，可能延緩或預防疾病進展。

5月13日，諾和諾德宣布Mim8（NNC0365-3769/denecimig）治療血友病A的IIIa期FRONTIER 2研究達到了主要終點?；谠摲e極結(jié)果，諾和諾德將在今年內(nèi)提交Mim8的上市申請。

該研究是一項多中心、隨機、開放標簽、對照臨床試驗（n=254），評估了每周1次Mim8和每月1次Mim8預防治療伴或不伴抑制物的青少年和成人血友病A患者的療效和安全性。研究的主要終點為治療出血次數(shù)。

數(shù)據(jù)顯示，與不進行預防治療及之前的凝血因子預防治療相比，每周一次和每月一次Mim8均能顯著減少需要治療的出血事件，達到試驗的共同主要終點。